EUA aprovam tratamento para doença rara que causa perda muscular

A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos equivalente à Anvisa, autorizou o Isembyld, da farmacêutica Scholar Rock, para o tratamento da atrofia muscular espinhal em adultos e crianças. A decisão, anunciada na sexta-feira, 11 de setembro de 2026, amplia as alternativas disponíveis para pacientes com a doença genética rara que provoca perda progressiva de força muscular.

Medicamento atua diretamente nos músculos

O Isembyld é administrado por injeção e foi desenvolvido para melhorar a função motora de pacientes que já passaram por terapias existentes para a atrofia muscular espinhal. Segundo a FDA, trata-se da primeira terapia direcionada aos músculos aprovada com esse objetivo para esse grupo, complementando tratamentos que atuam principalmente nas causas genéticas da doença.

A atrofia muscular espinhal afeta os neurônios motores, responsáveis por transmitir aos músculos os sinais necessários para o movimento. Conforme a condição evolui, pode causar dificuldades para andar, respirar e engolir. A gravidade varia entre os pacientes, mas a perda de massa e força musculares representa um dos principais impactos funcionais da enfermidade.

Novo mecanismo de ação

O princípio ativo do medicamento é o apitegromab, que bloqueia seletivamente a ativação da miostatina. Essa proteína limita o crescimento muscular, e sua inibição tem como objetivo aumentar a massa e a força dos músculos. A abordagem busca enfrentar diretamente a debilidade muscular, sem substituir necessariamente as terapias já utilizadas para controlar a origem genética da doença.

A autorização foi baseada em estudos de estágio avançado que registraram melhora significativa da função motora entre os pacientes tratados em comparação com aqueles que receberam placebo. Os resultados sustentam a expectativa de que a terapia possa contribuir para preservar capacidades motoras e reduzir parte das limitações associadas à progressão da atrofia muscular espinhal.

Tratamento não significa cura

A aprovação representa um avanço relevante, mas o Isembyld não deve ser entendido como uma cura. A atrofia muscular espinhal continua exigindo acompanhamento multidisciplinar, incluindo avaliações neurológicas, respiratórias, nutricionais e de reabilitação. A utilidade do novo medicamento dependerá do perfil de cada paciente, do estágio da doença e da resposta individual ao tratamento.

Nos Estados Unidos, cerca de 10 mil crianças e adultos vivem com a condição. No Brasil, o Cadastro Nacional da Ame do Instituto Nacional de Atrofia Muscular Espinhal registrava 1.795 pacientes em novembro de 2024. A chegada de terapias com mecanismos diferentes pode incentivar avanços no cuidado e ampliar o debate sobre acesso a medicamentos de alto custo no sistema de saúde.

Empresa investiga outras aplicações

A Scholar Rock também testa o apitegromab para preservar massa muscular durante processos de perda de peso. Nesse campo, a companhia concorre com mais de uma dúzia de laboratórios que desenvolvem medicamentos contra a redução muscular associada ao emagrecimento, especialmente diante do uso crescente de fármacos como os baseados em tirzepatida.